患者肝损伤后Intellia暂停基因治疗试验，股价下滑

Padmanabhan Ananthan

路透10月27日 - Intellia Therapeutics NTLA.O周一表示，在一名参与者出现严重肝损伤后，该公司已暂时停止了两项基因疗法后期研究的给药和患者筛查，导致其股价在早盘交易中下跌超过46%。

该公司称，这名接受了 Nexiguran ziclumeran(nex-z) 治疗的患者出现了肝酶急剧升高和胆红素升高的症状，从而引发了协议定义的安全暂停。该患者已被送往医院接受治疗。

Nex-z正在被研究用于转甲状腺素淀粉样变性伴有心肌病的潜在一次性治疗(ATTR-CM)，这是一种罕见的致命性心脏病，其中有问题的转甲状腺素蛋白在心脏中积聚，可导致器官衰竭。

这项研究成果标志着该公司在开发基于CRISPR技术的治疗方法方面遇到了挫折。Nex-z通过关闭产生转甲状腺素蛋白的基因发挥作用。

"贝雅（Baird）分析师杰克-艾伦（Jack Allen）说："展望未来，我们仍然预计，围绕Intellia公司项目的安全问题将对其产品线构成越来越大的阻力，因为目前已有可产生类似临床效果的替代治疗方法，而这种态势将阻碍投资者对这一事件的热情。

Intellia表示，该公司正在咨询外部专家，权衡降低风险的措施，并与监管机构讨论 "尽快 "重启注册的计划。

) 首席执行官约翰-伦纳德（John Leonard）在电话会议上说："我们正在积极与该机构接触.. ....我们还没有听说要暂停临床(，"。

"他补充说："尽管最近发生了这一事件，但我们仍然相信nex-z有望满足ATTR淀粉样变性患者尚未得到满足的重要需求。

目前治疗ATTR-CM的药物包括Alnylam Pharmaceuticals公司的ALNY.O注射药物Amvuttra、辉瑞公司的PFE.N大片Vyndaqel和BridgeBio Pharma公司的BBIO.OAttruby。