美国 FDA 拒绝批准 Scholar Rock 的肌无力药物；股价下跌

Puyaan Singh/Sriparna Roy

路透社9月23日 - Scholar Rock SRRK.O周二称，美国卫生监管机构以第三方生产厂存在问题为由拒绝批准其治疗一种罕见神经肌肉疾病的药物，导致该公司股价在盘前交易中下跌了12%。

Scholar Rock 公司希望借助 apitegromab 来推动公司的增长和盈利。该药物正在作为脊髓性肌肉萎缩症和肥胖症肌肉保存的治疗药物进行测试。

分析师估计，apitegromab 一旦获批，到 2030 年代初可带来近 20 亿美元的收入。

美国食品和药物管理局的所谓完整答复函与对康泰伦特公司印第安纳州灌装工厂的例行检查中发现的问题有关，该公司已被诺和诺德NOVOb.CO收购。该公司补充说，该机构的意见并非针对该药物。

在该机构对康泰伦特在印第安纳州的工厂进行现场检查后，RegeneronREGN.O的药品最近受到了延误和拒绝 (link)。

Scholar Rock表示，在康泰伦特解决了FDA提出的问题后，它将重新提交apitegromab的上市申请。

至少有三位分析师表示，他们预计最新进展不会影响该药获批的可能性。

"BMO Capital Markets分析师埃文-塞格曼（Evan Seigerman）说："由于一些人预计该药会按时获批，而计划解决的具体日期却没有被提及，一些投资者可能会对不确定性做出更消极的反应。

根据美国政府的数据，脊髓性肌肉萎缩症是婴儿死亡的主要遗传原因，大约每 1 万人中就有 1 人患病。脊髓肌肉萎缩症使人体无法产生神经肌肉发育所需的蛋白质，导致儿童无力行走、说话和吞咽。

Scholar Rock 公司正在与至少十多家其他公司展开竞争，开发能够帮助人们在不失去肌肉的情况下减轻体重的治疗方法。

随着治疗肥胖症的GLP-1药物（如礼来LLY.N和诺和诺德NOVOb.CO分别推出的大受欢迎的Zepbound和Wegovy注射剂）的使用，这些保留肌肉的治疗方法的使用量有望增加。