Ionis公司的罕见神经系统疾病药物在临床试验中大显身手

路透社9月22日 - 艾奥尼斯制药公司（Ionis Pharmaceuticals）IIONS.O周一表示，该公司的实验性药物改善了一种罕见的渐进性、往往致命的神经系统疾病患者的行走能力，达到了一项早期至晚期研究的主要目标。

该公司股价在盘前交易中上涨了约 3%。

在这项由54名患者参加的研究中，接受50毫克剂量齐格纳尔森治疗的患者在61周时通过10米步行测试（一种功能活动能力评估方法）对步态速度有了统计学意义上的显著改善。

Ionis公司正在亚历山大症患者中测试这种药物，亚历山大症是一种损害脑细胞并导致运动、语言和吞咽困难的疾病，通常从幼儿时期就开始出现。

据美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）称，这种疾病在美国的发病人数不到1000人，而且没有获得批准的治疗方法。

Zilganersen的作用原理是阻断一种有害脑蛋白GFAP的生成，这种蛋白因基因突变而在大脑中异常积聚，导致该病的发生。

Ionis公司首席执行官布雷特-莫尼亚（Brett Monia）说："这些临床结果是'在推动潜在的亚历山大病治疗方法方面迈出的重要一步'。

Ionis公司计划在2026年第一季度向美国食品药品管理局提交上市申请。

研究的全部结果将在即将召开的医学会议上公布。