Roivant和Priovant公司治疗罕见皮肤和肌肉疾病的药物在试验中显示出前景

Kamal Choudhury

路透社9月17日 - Roivant ROIV.O及其合作伙伴Priovant Therapeutics周三表示，他们治疗一种影响皮肤和肌肉的罕见疾病的实验性药物在一项后期临床试验中显示出了良好的效果。

Roivant公司股价上涨超过13%，报收于16.05美元，如果涨势保持，将创下历史收盘新高。

这种名为 brepocitinib 的药物正在接受皮肌炎试验，皮肌炎是一种会引起疼痛性皮疹和进行性肌无力的疾病。如果不及时治疗，这种疾病会严重降低患者的生活质量。

两家公司说，这种药物对皮肤和肌肉症状都有改善，减少或停止了对常用类固醇的需求，但类固醇 可能会引起长期副作用。

在试验中，每天口服 30 毫克 brepocitinib 的患者在 52 周后的平均总改善评分为 46.5 分，而安慰剂的评分为 31.2 分。公司表示，这一差异具有统计学意义，患者最早在第四周就能看到疗效。

Priovant公司首席执行官本-齐默（Ben Zimmer）说，皮肌炎的药物开发工作 "有点像墓地"。Roivant公司首席执行官马特-格莱恩（Matt Gline）补充说，brepocitinib试验标志着皮肌炎 "靶向疗法首次成功注册试验"。

摩根大通（J.P.Morgan）分析师布莱恩-程（Brian Cheng）说，反应的深度和速度可将brepocitinib定位为治疗皮肌炎的 "新黄金标准"。

Cheng预计，到2037年，仅皮肌炎一项的非风险调整峰值销售额就将达到16亿美元。

辉瑞公司PFE.N于2021年将brepocitinib授权给Priovant Therapeutics公司，后者是辉瑞与Roivant共同创建的一家合资公司。

两家公司计划在2026年上半年申请美国批准。

根据美国国立卫生研究院的数据，皮肌炎在美国的发病人数不到 5000 人。

Octapharma 公司的 Octagam 10% 是唯一获得 FDA 批准的皮肌炎治疗药物。