Roivant、Priovant Therapeutics公司的罕见皮肤和肌肉疾病药物在试验中显示出前景

路透社9月17日 - Roivant ROIV.O和合作伙伴Priovant Therapeutics周三表示，他们治疗一种影响皮肤和肌肉健康的罕见疾病的实验性药物在一项后期临床试验中显示出了良好的效果。

Roivant公司的股票在盘前交易中上涨了约12%。

这种名为brepocitinib的药物正在接受皮肌炎试验，皮肌炎会引起疼痛性皮疹和进行性肌无力，使日常工作变得困难。如果不及时治疗，这种疾病会严重影响患者的生活质量。

这两家公司说，这种药物对皮肤和肌肉症状都有改善，减少或停止了对类固醇的需求，而类固醇通常用于控制这种疾病，但会产生长期副作用。

在试验中，每天口服 30 毫克 brepocitinib 的患者在 52 周后的平均总改善评分为 46.5 分，而安慰剂的评分为 31.2 分。两家公司表示，这一差异具有统计学意义，患者最早在第四周就能获益。

辉瑞PFE.N于2021年将brepocitinib的生产许可授予了Priovant Therapeutics公司，后者是辉瑞与Roivant共同创建的一家合资公司，辉瑞持有该公司25%的股份，而Roivant则负责该药物的开发。

根据美国国立卫生研究院的数据，皮肌炎在美国的发病人数不到 5000 人。这种疾病的治疗方案有限，患者主要依靠类固醇和其他免疫系统药物。

Octapharma 公司的 Octagam 10% 是唯一获得 FDA 批准的皮肌炎治疗药物。

两家公司计划在 2026 年上半年申请美国批准。