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试验失败后,Amylyx公司将停止开发罕见脑部疾病药物

路透社2025年8月27日 12:49

- Amylyx Pharmaceuticals AMLX.O周三表示,由于在一项中期试验中未能改善患者的症状,该公司将停止开发 治疗一种罕见脑部疾病的试验性药物。

该公司股价在盘前交易中下跌了1.7%,因为 该药物AMX0035在一种名为进行性核上性麻痹(progressive supranuclear palsy(PSP))的罕见致命脑部疾病患者中的24周试验结果显示,该 药物与安慰剂相比没有任何益处。

AMX0035 于2022年被美国食品和药物管理局 批准 (link) ,用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症,并以Relyvrio品牌在美国销售。但 在一项关键的后期试验失败后,该 公司 去年自愿 从美国和加拿大撤回了 (link)

"TD Cowen 分析师在一份客户说明中写道:"虽然略有失望,但我们认为投资者对数据的预期很低。

Amylyx公司表示, PSP试验的失败 促使该公司停止了中期研究及其开放标签扩展研究。该公司还将不再进行该药物治疗该疾病的后期研究。

"首席医疗官卡米尔-贝德罗西安(Camille Bedrosian)说:"我们对这些结果感到失望。

据该公司称, PSP 影响着全球约十万分之七的患者。这种影响运动、平衡、眼球运动、吞咽和语言的脑部疾病 目前还没有获得 FDA 批准的治疗方法。

Amylyx公司还在测试将AMX0035作为治疗沃尔夫拉姆综合症的潜在药物,这种罕见的遗传性疾病会导致糖尿病和视力丧失。

该公司还有其他一些试验性药物,包括用于减肥后低血糖症的 阿维西肽,这种低血糖症是指做过减肥手术的人出现危险的低血糖水平。

该公司去年从艾格生物制药公司(Eiger BioPharmaceuticals)购买了 (link) avexitide。

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