美国 FDA 拒绝批准 PTC Therapeutics 用于治疗罕见遗传性疾病的口服药物

Puyaan Singh/Kamal Choudhury

路透8月19日 - 美国食品和药物管理局拒绝批准 PTC Therapeutics公司PTCT.O的口服药物治疗一种治疗方案有限的罕见遗传性疾病，该公司周二表示。

美国食品和药物管理局 在其所谓的 "完全回复函 "中说， 有关数据没有为该药物（vatiquinone）治疗 弗里德里希共济失调提供实质性的疗效证据 ，因此在重新提交申请之前需要进行一项单独的研究。

至少有三位分析师表示，监管机构的拒绝并不令人意外，而且在作出决定之前，人们对该公司的预期已经很低。

PTC的股价扭转了盘前的跌势，在上午的交易中上涨了8%以上。

美国食品和药物管理局（FDA） 上个月批准了 PTC治疗罕见代谢性疾病苯丙酮尿症的口服药物Sephience (link) ，这有可能抵消因监管审查和来自其最畅销的肌肉疾病疗法Translarna和Emflaza的廉价竞争对手的竞争而导致的收入下降。

"摩根大通（J.P.Morgan）分析师在一份客户说明中说："我们认为今天的CRL是一个清算事件，因为投资者现在可以把注意力转向Sephience的上市。

该公司表示，计划与 FDA 官员会面，讨论下一步可能采取的措施。

"首席执行官马修-克莱因（Matthew Klein）说："我们当然对 FDA 不批准 vatiquinone的 决定感到失望。

弗里德里希共济失调症是一种罕见的遗传性疾病，会对神经系统造成进行性损害，通常会导致行走困难、语言障碍和心脏并发症。

该病多发于儿童和青少年，并随着时间的推移逐渐恶化。

在 该公司申请上市的 一项关键的后期试验中，Vatiquinone没有达到其主要目标 (link)，即显著减少疾病的进展。

目前，百健公司的BIIB.O Skyclarys仍是唯一获得FDA批准的治疗弗里德里希共济失调症的药物。