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PTC Therapeutics 因 FDA 拒绝批准遗传性疾病药物而下跌

路透社2025年8月19日 12:37

- 制药商PTC Therapeutics PTCT.O股价盘前下跌5.4%,至47.25美元

该公司称,美国FDA拒绝批准PTC Therapeutics PTCT.O治疗一种罕见遗传性疾病的药物,这种疾病会对神经系统造成进行性损害。

美国食品和药物管理局在其所谓的完整答复函(CRL) 中说,该公司名为 vatiquinone 的药物没有实质性的疗效证据,需要进行额外的研究才能获得批准。

公司正在测试这种药物,以治疗儿童和成人弗里德里希共济失调症--一种主要影响中枢神经系统和心脏的罕见神经肌肉疾病。

该公司表示,它计划与美国食品和药物管理局会面,讨论可能采取的措施,以解决CRL提出的问题

截至上次收盘,股价累计上涨 10.3

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