
Christy Santhosh
路透7月28日 - Sarepta Therapeutics SRPT.O周一表示,它将恢复向能行走的患者提供肌肉疾病基因疗法,这使得该公司股价在延时交易中上涨了59%。
美国食品和药物管理局在调查 显示巴西一名八岁男童 (link) 的死亡与Elevidys 的 治疗无关后, 建议取消对 Elevidys 的 自愿停 (link),该公司随即宣布了 这一消息。
在两名接受Elevidys治疗后无法行走的青少年患者以及一名接受其实验性基因疗法SRP-9004治疗的51岁男子死亡后,Sarepta公司一直面临着严格的审查。
Jefferies 分析师 Andrew Tsai 说,FDA 的决定在短期内大大改善了 Elevidys 的销售前景, ,并补充说,由于美国的发货暂停了一周,该公司第三季度的销售可能只会受到 "轻微 "影响。
然而,对于无法行走的DMD患者,该疗法的使用仍被搁置,FDA表示,它将继续与该公司合作,同时对两名患者的死亡进行调查。
该公司已经停止了对无法行走的患者(即那些无法独立行走的患者)的用药,后来又遵照美国食品药品管理局的要求暂停了所有发货,同时暂停发货的还有罗氏公司ROG.S--该公司在美国以外的销售合作伙伴。