Sarepta 公司肌肉疾病基因疗法未获欧盟支持

Christy Santhosh/Mrinalika Roy

路透7月25日 - Sarepta Therapeutics SRPT.O周五未能赢得欧洲药品监管机构对其肌肉疾病基因疗法的支持，因为该公司在最近两起与该疗法有关的患者死亡事件后面临着严格的监管审查 (link)。

这家总部位于马萨诸塞州剑桥市的公司股价下跌了 11%。今年迄今为止，该公司股价已下跌88.8%。

欧盟执委会对Elevidys的否定意见是该公司遭遇的又一重大挫折，本月早些时候，美国卫生监管机构指示该公司停止所有 (link)，这是美国卫生监管机构批准的唯一一种用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法(DMD)。

Sarepta公司已经停止了非行动不便患者（即那些无法独立行走的患者）的用药，后来又遵照美国食品和药物管理局的要求，与罗氏公司ROG.S--其在美国以外的合作伙伴--一起暂停了所有 (link)。

) "Sarepta公司的研发负责人Louise Rodino-Klapac说："虽然我们对CHMP的(，但我们理解迫切需要继续对话与合作，以便为杜氏病患者带来变革性疗法。

DMD 主要见于男性，全球每 5,000 名男婴中就有 1 人患病。这种疾病患者的平均预期寿命为 22 岁。

威廉-布莱尔公司（William Blair）的分析师萨米-科尔文（Sami Corwin）说，Sarepta 公司股价的下跌反映了罗氏公司未来可能支付的里程碑和特许权使用费收入的减少。

"虽然我们认为，在年底之前，美国有可能取消暂停Elevidys的发货，特别是针对年轻和非卧床患者的发货......但不确定性将继续给股价带来压力。"

罗氏公司周五表示，将继续与欧洲药品管理局进行对话，探讨Elevidys在欧盟上市的潜在途径。

这家瑞士制药商表示，在非卧床患者中，Elevidys的效益-风险状况依然良好。

Sarepta公司表示，它将继续与美国FDA合作，以解决最近与Elevidys有关的安全问题。