
Bhanvi Satija
路透7月18日 - 周五早盘,Sarepta Therapeutics SRPT.O股价下跌17%,因为又有一名接受了实验性基因疗法的患者死亡,这加深了投资者对该公司疗法使用的担忧。
Sarepta公司说,一名51岁的男子参加了基因疗法SRP-9004的早期试验,用于治疗肢腰肌营养不良症(LGMD),上个月死于急性肝功能衰竭。
该公司表示,肝脏问题并不是 SRP-9004 试验的新安全信号,该试验也是该公司周三表示要停止的几个项目之一。
这是 Sarepta 公司今年的第三例死亡病例,此前两名接受了 Elevidys(一种获准用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法)治疗的十几岁男孩死于肝功能衰竭。
制药网站 BioCentury 于周四晚间首次报道了 Sarepta 试验中最新死亡的消息,此前一天该公司宣布裁员 500 人,并停止开发几种治疗肢腰肌营养不良症的基因疗法。
当时,Sarepta 公司表示,裁员是一项财务决定,公司希望为这些研究寻找合作伙伴,但没有透露第三例患者死亡的任何细节。
威廉-布莱尔公司(William Blair)分析师萨米-科尔文(Sami Corwin)说,周三公告中缺乏披露可能会增加投资者的不信任。
该公司在周五举行的另一次投资者电话会议上表示,已根据临床研究指南,优先向临床医生和监管机构披露试验患者死亡的情况。
华尔街分析师说,鉴于Elevidys和SRP-9004使用的是同一种名为腺相关病毒载体的递送载体,患者的死亡可能会加剧患者对使用Elevidys的犹豫。
Sarepta 公司周三还透露,它将在 Elevidys 的标签上增加一个严重警告,即可以行走的 DMD 患者有可能出现急性肝损伤和肝衰竭。
LGMD包括一组主要削弱髋部和肩部肌肉的遗传性疾病。