Sarepta 将裁员 500 人，增加基因疗法黑盒警告

Mariam Sunny

路透7月16日 - Sarepta Therapeutics SRPT.O周三表示，该公司将裁员500人，并在其肌肉失调基因疗法Elevidys的标签上添加严重警告，因为最近有两名服用该药的患者死亡。

美国食品和药物管理局要求Sarepta公司在 "黑框 "警告中加入最严重的警告，即杜氏肌营养不良症患者在可以行走的情况下有可能出现急性肝损伤和肝衰竭。

Sarepta 公司的股价在盘后交易中大涨33% ，因为该公司还表示，其重组工作将在 2026 年把年成本减少约 4 亿美元。

作为重组的一部分，公司提拔内部人士 Ryan Wong 担任首席财务官。黄曾担任投资者关系高级副总裁。

该公司还停止了几种基因疗法的开发，这些疗法用于治疗一组肌肉萎缩性疾病，即 "肢腰肌营养不良症"。

在两名接受肌肉萎缩症治疗的患者死于急性肝功能衰竭后，该公司面临着更严格的监管审查 (link)，这使人们对该疗法的安全性和未来需求产生了怀疑。这两名患者都无法行走，或者说无法独立行走。

) 首席执行官道格-英格拉姆（Doug Ingram）在与分析师的电话会议上说："在第二起事件发生后，我们看到一些患者取消了预约，这显然会导致医生对(，"。

该公司表示，它计划向 FDA 提交一份提案，在输注 Elevidys 之前用一种抑制免疫系统的药物治疗非行动不便的病人。

Evercore ISI 公司的分析师说，这一宣布消除了非卧床患者使用该疗法可能面临的不利局面。

该公司曾暂停了对2025年Elevidys的销售预测，并在上个月停止了对非卧床患者的发货。

Sarepta 表示，要继续向非卧床患者发货，它还有 "更多的工作要做，还要与 FDA 进行更多的对话"。

虽然 Sarepta 公司周三没有发布正式的指导意见，但它预测到 2027 年，Elevidys 公司在非卧床人群中的年收入至少为 5 亿美元，并称这是一次 "压力测试"。

尽管Elevidys疗法在一项晚期研究中未能达到主要目标，但FDA还是传统地批准了该疗法用于4岁及以上能行走的患者，并有条件地批准了不能行走的患者。