FDA 批准罕见基因疗法试验设计，Neurogene 公司一跃而起
路透社2025年7月1日 18:24
7月1日 - 药物开发商NeurogeneNGNE.O股价上涨35%至20.23美元
周一晚些时候，Neurogene公司表示，它已获得美国食品及药物管理局（FDA）的批准， (link)，可以对3岁及以上女性进行NGN-401基因疗法治疗Rett综合征的试验设计。
雷特综合症是一种罕见的遗传性疾病，会导致大脑在婴儿期后停止正常发育，从而逐渐丧失运动、语言和协调能力。
该试验将是一项单臂、开放标签研究，以患者为对照组
公司表示，该试验将招募约 18 名参与者，主要结果将在治疗 12 个月后进行测量。
截至 2025 年 3 月，该公司的可用现金为 2.926 亿美元，现金周转期已延长至 2028 年初。
包括本交易日的走势在内，该股今年累计下跌 12
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