基因疗法治疗后第二名患者死亡，Sarepta 公司股价暴跌

路透6月16日 - Sarepta Therapeutics SRPT.O股价在周一的盘前交易中暴跌34%，一天前该公司披露了第二例患者在接受其治疗一种罕见肌肉萎缩症的基因疗法后因急性肝功能衰竭死亡的病例。

这标志着该公司在短短三个月内又发生了第二例死亡病例 (link)，两例患者都无法行走，而且在接受名为 Elevidys 的疗法后都出现了类似的并发症。

对此，Sarepta公司周日表示，它已暂时停止为无法行走的患者 (link)，同时与专家和监管机构合作评估一种增强型免疫抑制方案。

"Piper Sandler 公司的分析师在一份说明中说："随着第二例死亡病例的发生，似乎几乎可以肯定不能行走是高风险的，公司可能需要提供增强型免疫抑制方案的安全性数据，然后才能批准其商业使用。

该券商将 Sarepta 的股票评级从 "增持 "下调至 "中性"，并将目标价从 70 美元下调至 36 美元，是 26 位覆盖该股的分析师中最低的。

Elevidys 是美国药品监管机构批准的唯一一种基因疗法，用于治疗 4 岁及以上杜氏肌营养不良症患者。

"杰富瑞（Jefferies）的分析师说："第二例患者死亡可能会使人们对 Elevidys 的销售前景产生严重质疑。

在一个月前发生第一例患者死亡事件后，该公司于 4 月份暂停了 (link) 欧洲的一些 Elevidys 试验，尽管一个独立小组维持了该疗法的效益-风险分析。

肝损伤是Elevidys和其他使用腺相关病毒载体注入修饰基因的基因疗法的一个已知风险。

Elevidys是一种一次性基因疗法，可将微量肌营养不良蛋白基因注入肌肉细胞，旨在治疗导致渐进性肌肉退化的杜兴病的根本原因。

罗氏公司ROG.S是Sarepta公司在美国以外的Elevidys商业化合作伙伴，该公司周日也表示，在此次伤亡事件发生后，该公司已暂停了非行动不便患者的基因治疗用药。