患者死亡，FDA 停止 Rocket Pharma 的基因疗法试验

Kamal Choudhury/Christy Santhosh

路透社5月27日 - 药物开发商Rocket Pharmaceuticals周二表示，在一名患者死于严重并发症后，美国FDA暂停了Rocket Pharmaceuticals RCKT.O的中期基因疗法试验，导致其股价暴跌63.3%。

该公司表示，5月初接受治疗的这名患者因毛细血管渗漏综合症（血管渗漏液体和蛋白质，导致肿胀和低血压）而面临困难，公司于上周五做出了这一决定。

Rocket公司正在测试其实验性基因疗法RP-A501，用于治疗达农病，这是一种罕见的遗传性疾病，会导致心肌损伤和进行性肌无力。

该公司说，它正在调查死亡原因，重点是一种新的免疫抑制剂，该药最近被添加到治疗方案中，以提高患者的安全性。

该公司说，有两名患者服用了这种免疫抑制剂，但都出现了毛细血管渗漏综合征。

首席执行官高拉夫-沙阿说，Rocket 公司正在 "仔细评估与新药有关的机制是否会以意想不到或自相矛盾的方式影响免疫反应"。

杰富瑞（Jefferies）分析师安德鲁-蔡（Andrew Tsai）说，这一事件证实了基因疗法的严重安全事件是不可预测的这一观点，使得对基因疗法进行广泛投资面临挑战。

今年3月，Sarepta Therapeutics SRPT.O公司报告了一名青少年在接受该公司治疗肌肉萎缩症的基因疗法后死亡的 (link)。

Rocket公司拒绝提供在取消临床搁置之前完成试验的时间表，并表示正在与美国食品药品管理局和专家合作。美国食品和药物管理局没有回应路透社的置评请求。

这家总部位于新泽西州的公司早盘股价下跌57%，报收于2.69美元。上周五的收盘价为 6.27 美元。