生物科技股飙升，Makary 概述 FDA 愿景，RBC 发表评论

Investing.com — 生物科技股周一攀升，此前新任美国食品药品监督管理局（FDA）局长马蒂·马卡里（Dr. Marty Makary）博士提出了明确且协作性的监管策略，分析师表示这对药物开发商来说是个好兆头。在上任后的首次重要采访中，马卡里强调了务实的改革、加快药物审批速度，以及在整个机构中现代化使用真实世界数据。

Lexeo Therapeutics Inc (NASDAQ:LXEO) 股价飙升18.6%，Dyne Therapeutics Inc (NASDAQ:DYN) 上涨16.3%，Regenxbio Inc (NASDAQ:RGNX) 上涨12.5%。其他涨幅较大的包括Avidity Biosciences Inc (NASDAQ:RNA)(+8.7%)、Uniqure NV (NASDAQ:QURE)(+4.1%)和Wave Life Sciences Ltd (NASDAQ:WVE)(+3.5%)，多家专注于罕见疾病的公司股价均有所上涨。

在给客户的一份报告中，RBC Capital Markets分析师布莱恩·亚伯拉罕（Brian Abrahams）将马卡里的态度描述为"科学基础扎实且头脑冷静"，特别是在超罕见疾病的审批要求和数据简化方面。亚伯拉罕写道："重要的是，我们认为他展示了将这些改革与行政价值观相结合的能力，同时不显得倾向于拆除并重建该机构。"

马卡里提出了一些想法，例如在安慰剂对照试验不切实际的小适应症中允许基于合理性的审批，这与最近的加速审批趋势一致。RBC强调，Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ:SRPT)、PTC Therapeutics Inc (NASDAQ:PTCT)、Biohaven Pharmaceutical Holding Co Ltd (NYSE:BHVN)和Design Therapeutics Inc (NASDAQ:DSGN)等公司可能在这种连续性下受益。

该局长还提到使用健康信息交换来增强上市后安全跟踪，而不仅仅依赖自愿自报的数据。虽然亚伯拉罕指出这类系统可能难以扩展，但他表示该提议可以缓解政治担忧，同时不破坏当前的监管框架。

马卡里领导下的人员变动也被定位为以提高生产力为重点，裁减仅限于通信和IT人员，而非科学或审查人员。亚伯拉罕承认资源限制仍存在担忧，但看到了通过整合冗余职能带来的长期收益潜力。

重要的是，马卡里表示支持美国生物制药行业的成功，同时倡导平衡和透明度，这表明他的立场比一些人预期的更加中立。亚伯拉罕写道："他的表现远没有他在历史公开声明中表现出的那么反行业。"

随着生物科技股仍在从最近的板块整体疲软中恢复，RBC认为马卡里的采访可能会通过强化监管稳定性和可预测性来提振市场情绪。投资者现在似乎正在根据不断变化的FDA领导层基调，重新评估在罕见病和加速审批途径中占据有利位置的公司。

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