BUZZ-Ultragenyx Pharma 因美国食品及药物管理局接受遗传疾病疗法审查而崛起
路透社2025年2月18日 16:10
2月18日 - 制药商 Ultragenyx Pharmaceutical 的 RARE.O 股价在早盘交易中上涨 2.1% 至 43.37 美元
该公司表示，美国食品和药物管理局已接受其治疗一种罕见儿科遗传病的实验性基因疗法的上市申请审查
公司正在寻求加速批准其疗法 UX111 治疗桑菲利波综合症（一种主要影响大脑和脊髓的疾病）。
该公司预计将在 2025 年 8 月 18 日前获得监管部门的批准
*该公司表示， Ultragenyx公司的上市申请包括长期研究数据，在这些研究中，接受该疗法治疗的患者在一种常用的评估量表中的评分有所改善，该量表用于测量患者的认知能力、活动能力和行为。
在过去的 12 个月里，RARE 下降了约 7
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