美国 FDA 批准 SpringWorks 的遗传性疾病药物

第4-6段和第12段增加了背景介绍，第7、10段增加了药物详情，第8段增加了公司高管评论

路透2月11日 - 美国食品和药物管理局周二表示，已批准SpringWorks Therapeutics公司的SWTX.O药物用于治疗一种罕见的遗传性疾病，这种疾病会导致肿瘤在覆盖全身神经的组织中生长。

该公司股价在延时交易中上涨了4%。

这种口服药物被命名为Gomekli，获准用于治疗患有神经纤维瘤病1型（neurofibromatosis type 1(NF1)）、症状性丛状神经纤维瘤（肿瘤无法通过手术切除）的成人和2岁及以上儿童。

2020年，卫生监管机构批准阿斯利康公司（AstraZeneca）的AZN.L Koselugo用于NF1-PN儿童，使其成为首个获得绿灯的特定药物。

据SpringWorks公司估计，美国约有10万名NF1患者，其中30%-50%可能会患上丛状神经纤维瘤。

与普通人相比，NF1 患者的平均寿命要缩短 8 到 15 年。

SpringWorks 的 Gomekli 属于被称为 MEK 抑制剂的一类药物，旨在抑制 MEK1 和 MEK2 蛋白类型。

"除了胶囊外，我们还提供一种可溶于水的片剂，这对于无法吞咽的患者和以前无法接受治疗的患者来说非常重要，"首席执行官Saqib Islam在FDA做出决定前告诉路透记者。

该药物在52%的儿童患者和41%的成人患者中显示肿瘤体积缩小了20%或更多。

该公司表示，Gomekli有望在两周内在美国上市。

本周早些时候，德国默克公司（Merck KGaA MRCG.DE）表示，它正在就收购SpringWorks公司进行高级 (link)。

Gomekli是SpringWorks继Ogsiveo之后第二个获得FDA批准的药物，Ogsiveo被批准用于治疗类脂样肿瘤--结缔组织中发生的异常增生，复发率很高。