独家-因安全性和有效性问题，美国 FDA 推迟了新凭单计划中的两项药物审查

Patrick Wingrove

路透1月15日 - 路透看到的内部文件显示，美国食品和药物管理局已经推迟了对特朗普政府新快速通道计划所选两种药物的审查，因为该机构的科学家提出了安全性和有效性方面的担忧，包括一名患者在服用其中一种药物时死亡。

美国食品和药物管理局（FDA）的审查人员将Disc Medicine公司治疗罕见血液病的IRON.O实验性药物的审查推迟了两周，因为他们担心试验数据及其滥用风险。

他们还因不良事件报告，包括两起与癫痫发作和血液凝固有关的不良事件和一起死亡事件，将对法国制药商赛诺菲公司治疗晚期1型糖尿病的SASY.PA Tzield的审查推迟了一个多月。

美国食品及药物管理局局长的 "国家优先券计划 "于6月公布，该计划承诺在一到两个月内对少数被认为对公共卫生或国家安全至关重要的药物做出决定，或者这些药物是在美国生产或以低价提供的。这将使最快的优先审批程序缩短四到六个月。

此前并没有关于延迟的报道。

Disc Medicine 拒绝就 FDA 的审查细节发表评论。赛诺菲发言人说，对患者死亡的评估正在进行中，目前尚未确定与Tzield的因果关系，并补充说该公司正与FDA合作，支持彻底、透明的审查。

美国卫生与公众服务部发言人安德鲁-尼克松（Andrew Nixon）说，FDA 不对正在审查的申请发表评论，但允许其部门灵活调整时间线。

其他两种药物的决定延迟

另外两种被列入快速审查计划的药物也比原定目标日期推迟了数周或更长时间。根据文件显示，勃林格殷格翰公司（Boehringer Ingelheim）治疗肺癌的宗格替尼（zongertinib）目前预计将于2月中旬作出决定，礼来公司（Eli Lilly）的LLY.N减肥药目前预计将于4月10日 (link)。

礼来公司的一位发言人证实，根据FDA目前的指导意见，该药可能在第二季度获得批准。勃林格公司的一位发言人说，该公司有望在近期做出决定，但没有对延期发表评论。

文件显示，该计划中至少有七种药物已开始审批程序，这四种药物就是其中之一。

自10月份宣布首批入选药物以来，该机构已表示18种药物将获得快速治疗，其中包括默克MRK.N (link) 公司的两种药物。大多数审查定于2026年开始，另外两种定于2027年和2028年。迄今为止，该计划只批准了一种药物，即一种非专利抗生素。

两位监管专家说，路透向他们描述的几种药物的延期情况令人欣慰，因为新计划一到两个月的目标让人怀疑审查是否严格。

"宾夕法尼亚大学卫生政策教授霍利-费尔南德斯-林奇（Holly Fernandez Lynch）说："这是一个非常好的迹象，表明美国食品及药物管理局在这项计划中愿意说：'等等，我们实际上并不确定是否应该允许这种产品上市'。

林奇和其他人说，他们仍然担心该计划会使药物审查政治化，因为特朗普总统的政府 (link) 挑选药品，由 FDA 高级官员组成的小组而不是传统的审查员负责审批。

哈佛大学医学院医学教授亚伦-凯瑟海姆（Aaron Kesselheim）说，该机构向仍处于早期开发阶段的药物发放代金券有浪费资源的风险，因为这些药物的真正潜力和有效性还有待评估。

尼克松说，公司在获得代金券后最多有两年时间提交申请。

安全性和有效性问题

内部文件显示，FDA审查人员已将2025年11月21日定为赛诺菲申请将Tzield的使用范围扩大到新患者的决定日期。

在路透看到的一份文件中，FDA称其推迟对Tzield采取行动的原因是它认为发生了一起与治疗相关的死亡事件。该机构的公开不良事件数据库只列出了 2025 年 9 月的一份报告，其中一名 30 岁的男子出现了癫痫发作和其他不良反应。

FDA 拒绝提供有关该死亡事件的更多信息。

文件显示，监管机构还要求赛诺菲就其认为可能与该药有关的几种上市后严重副作用提供更多细节，包括2024年12月的一次癫痫发作和去年5月的一次凝血事件。

赛诺菲发言人说，根据公司对其安全数据库的评估，血液凝固和癫痫发作与Tzield没有已知的因果关系。他补充说，赛诺菲会严格评估任何严重不良事件报告，并将继续就Tzield的扩大批准申请与FDA密切合作。

美国食品药品管理局还将对 Disc Medicine 公司的比托哌汀（bitopertin）的加速审批审查延长至 2 月 10 日。

文件显示，推迟审批的原因是该机构担心在阳光下无痛的时间--临床试验中使用的次要目标--是否是一种统计学上可靠的疗效衡量标准，或者其他数据是否仍能证明根据生物标记物该药物可能有效。

文件显示，美国食品及药物管理局负责将有可能滥用或成瘾的药物列入日程的工作人员也在审查比托哌汀是否会带来任何滥用风险。

路透无法证实比托哌汀可能被滥用的细节，这可能导致对该药物的限制。

Disc 公司首席执行官约翰-奎塞尔（John Quisel）在接受采访时说，比托哌汀的数据凸显了其可靠的安全性和多种医疗益处。他举例说，导致该病的有毒代谢物（两项中期试验的主要目标）和光毒性反应急剧下降。

Quisel说："我们对我们的数据包及其潜力感觉非常好，""当然，最终批准由FDA决定"。