焦点-美国食品药品管理局的动荡迫使一些生物技术公司计划在美国之外进行早期试验

Maggie Fick

路透伦敦5月14日 - 一些美国生物技术公司的高管、投资者和顾问告诉路透，由于担心特朗普政府下的药品监管机构裁员和政策变化可能会推迟监管审查，他们正在考虑将新药的早期试验转移到美国境外。

美国食品和药物管理局被视为全球药品监管的黄金标准，企业通常会首先寻求美国的批准，因为这样才能进入全球利润最丰厚的药品市场。

但是，在特朗普总统的领导下，大规模裁员 (link)、领导层离职 (link) 以及美国食品和药物管理局的重组 (link) 正促使一些小型生物技术公司重新思考将新药推向市场的传统途径。

路透采访了七家生物技术公司的高管、投资者和顾问，他们表示，FDA的人员离职和政策变化促使一些公司考虑在欧盟和澳大利亚等其他国际市场开展试验， 并在药物开发过程中更早地与这些地区的监管机构接触。

"RA Capital是一家早期生物技术公司和上市公司的主要投资者，管理着约90亿美元的资产。

FDA 没有回应置评请求。美国卫生部长小罗伯特-肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.

ProPharma Group的顾问马修-温伯格（Matthew Weinberg）说，他的公司正在接受更多生物技术公司的咨询，内容涉及准备向欧洲药品管理局提交申请和建立临床试验--他认为这种转变是由于人们越来越担心FDA的稳定性。

"他认为，这种转变是由于人们越来越担心美国食品药品管理局的稳定性。这种情况可能正在改变，"他说。

一位知情人士告诉路透，鉴于美国市场的重要性，目前还不清楚生物技术公司越来越多地与EMA接触是一种真正的转变，还是一种向 FDA施压的策略。

EMA的一位发言人说，该局没有看到科学建议请求或临床试验申请的增加，并指出要在提交的申请中反映出这种转变还为时尚早。

新方法

受访者中有五人表示，对FDA失去信心可能会重塑药物开发，削弱美国在创新领域的领导地位，并增加陷入困境的 (link) 生物技术行业的成本。

Dare Bioscience DARE.O公司的首席执行官萨布丽娜-马图奇-约翰逊（Sabrina Martucci Johnson）说："正在发生的事情迫使我们所有人讨论其他方法，"Dare Bioscience DARE.O公司是一家总部位于圣迭戈、价值2500万美元的女性健康生物技术公司， ，其首个产品将于2021年获得FDA批准。"我们肯定会首先考虑欧洲的某些产品，因为那里的需求很大，而美国的监管路径变得更加不确定或更加缓慢"。

特朗普周一签署了一项行政命令 (link)，指示制药商降低药品价格，与其他国家保持一致。 瑞士制药商罗氏ROG.S周二在评论该行政令时表示，它担心该行政令 "将破坏美国作为世界领先的制药和医疗生态系统的地位"。

一些生物技术公司的高管在匿名的情况下 ，谈到了早期阶段的测试，以避免引起人们对他们公司的关注，或冒着因批评特朗普政府而遭到报复的风险。

一位生物技术公司首席执行官说，他们公司计划向欧洲医学管理局（EMA）申请批准，在三个欧洲国家开展肿瘤治疗的早期临床试验--除了去年10月在美国开展的同种治疗试验之外。

扩大欧洲战略将耗资约 100 万美元，用于额外的 申请、顾问和合同研究组织支持，另外还需要几百万美元用于开展试验。

" 这位高管说："我们不能只希望事情会有转机，FDA 的削减不会对我们的业务产生任何影响。"具有讽刺意味的是，这与'美国优先'的理念背道而驰，因为我们正在将离岸业务从美国转移到欧洲。

放缓但稳定

另一家美国生物技术公司告诉路透，该公司本月选择在澳大利亚而不是美国进行两项早期试验。

尽管一些小型生物技术公司已经开始在美国以外的地方进行首次人体试验，特别是在澳大利亚，因为那里的成本要低 30% 到 40%，但这位生物技术公司首席执行官说，就他们公司而言，这一决定是受 FDA 裁员和不确定性的影响。

第三家生物技术公司的首席执行官说，FDA 负责审查其 mRNA 罕见病疗法早期试验的八人小组中至少有两名成员已经离职。他们担心这种人员流动可能会延误 FDA 对试验数据的审查。

在本月的财报电话会议上，当被问及FDA人事变动的影响时，包括葛兰素史克GSK.L、默克公司MRK.N (link) 和赛诺菲SASY.PA (link) 在内的几家大型制药公司的高管表示，到目前为止，他们与监管机构的互动没有发生任何变化。

公司通常首先在美国申请监管部门的批准，以进入这个每年价值约6350亿美元的市场。

从事 mRNA 罕见病治疗的生物技术公司首席执行官说，在与 FDA 的监管步骤中，哪怕推迟一两个月 ，也可能会影响公司的生存。

高管们强调，他们仍打算在美国进行后期试验，以便在美国推出产品。

"总部位于伦敦的风险投资公司4BIO Capital的合伙人欧文-史密斯（Owen Smith）说："欧洲一直被认为发展稍慢，但它一直受益于--现在也受益于--稳定。