Regulus Therapeutics Inc

Regulus Therapeutics Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司。该公司专注于发现和开发针对 microRNA 的药物，以治疗具有重大未满足医疗需求的疾病。该公司专注于孤儿肾病，这些疾病涉及 microRNA 遗传驱动因素，并且存在明显未满足的医疗需求。其候选产品 RGLS8429 是一种针对 miR-17 的抗 miR 下一代寡核苷酸，用于治疗常染色体显性多囊肾病 (ADPKD)，目前处于 1b 期临床开发阶段。除了这个项目之外，该公司还继续推进和扩展其内部发现渠道，以确定潜在的候选产品。microRNA 是天然存在的核糖核酸 (RNA) 分子，在调节关键生物途径方面发挥着关键作用。ADPKD 是常见的人类单基因疾病之一，也是终末期肾病的病因。