Rocket Pharmaceuticals Inc

Rocket Pharmaceuticals, Inc. 是一家完全整合的后期生物技术公司。该公司正在推进一系列可持续的试验性基因疗法，旨在纠正复杂和罕见疾病的根本原因。其基于慢病毒 (LV) 载体的基因疗法针对血液病，包括针对范康尼贫血症（一种难以治疗的遗传病，会导致骨髓衰竭和潜在的癌症）、白细胞粘附缺陷-I (LAD-I)（一种严重的儿科遗传病，会导致反复发作且危及生命的感染，这些感染通常是致命的）和丙酮酸激酶缺陷 (PKD)（一种单基因红细胞疾病，导致红细胞破坏增加和轻度至危及生命的贫血）的后期项目。该公司还有两个临床阶段和一个临床前阶段的体内腺相关病毒 (AAV) 项目，包括针对 Danon 病、Plakophilin-2 致心律失常性心肌病和 BAG3 扩张型心肌病的项目。