Neurogene Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司。该公司通过其专有的转基因调控技术“通过结构调节表达衰减”(EXACT),正在构建一个基因药物产品组合,用于治疗罕见的神经系统疾病,这些疾病具有大量未满足的需求,而传统基因疗法无法满足这些需求。其临床阶段项目 NGN-401 利用 EXACT 平台,该平台正在开发用于治疗雷特综合征,这种疾病的患者群体具有大量未满足的需求,最终会发展为严重的神经和身体损伤以及过早死亡。NGN-401 正在一项 1/2 期开放标签、多中心临床试验中对患有雷特综合征的女童患者进行评估,该试验评估了使用一次性脑室 (ICV) 程序输送两剂 NGN-401 的安全性、耐受性和有效性。该公司还在开发用于治疗 CLN5 巴顿病的 NGN-101。
公司代码NGNE
公司名称Neurogene Inc
上市日期Mar 07, 2014
CEODr. Rachel L. McMinn, Ph.D.
员工数量107
证券类型Ordinary Share
年结日Mar 07
公司地址535 W 24Th Street
城市NEW YORK
上市交易所NASDAQ Global Market Consolidated
国家United States of America
邮编10011
电话18772375020
网址https://www.neurogene.com/
公司代码NGNE
上市日期Mar 07, 2014
CEODr. Rachel L. McMinn, Ph.D.