Krystal Biotech Inc

Krystal Biotech, Inc. 是一家综合性商业阶段生物技术公司。该公司专注于发现、开发和商业化基因药物，以治疗具有高度未满足医疗需求的疾病。其处于临床和临床前开发各个阶段的产品候选包括 VYJUVEK、KB407、KB408、KB707、KB105、KB104、KB104 和 KB301。其商业产品 VYJUVEK 是一种非侵入性、局部性、可重复的基因疗法，旨在直接应用于 DEB 伤口时提供两个 COL7A1 基因拷贝。VYJUVEK 旨在通过为患者的皮肤细胞提供制造正常 COL7 蛋白的模板来在分子水平上治疗 DEB，从而解决根本的致病机制。KB407 是为治疗囊性纤维化而开发的。KB408 是为治疗 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症而开发的。 KB707 是为治疗实体肿瘤而开发的。KB105 是为治疗 TGM1 缺陷型常染色体隐性先天性鱼鳞病而开发的。