Inozyme Pharma Inc

Inozyme Pharma, Inc. 是一家临床阶段的罕见病生物制药公司。该公司专注于开发治疗影响血管、软组织和骨骼疾病的新型疗法。该公司还专注于开发一种新型疗法来治疗罕见遗传病，即外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 (ENPP1) 和 C6 家族中的 ATP 结合盒 (ABCC6) 缺乏症。该公司的主要候选产品 INZ-701 是一种可溶性重组基因工程融合蛋白，旨在裂解细胞外三磷酸腺苷 (ATP) 以产生血浆焦磷酸 (PPi) 和单磷酸腺苷 (AMP)，后者可加工成磷酸盐和腺苷。其 INZ-701 正在临床开发中，用于治疗 ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症和钙化防御。