CAMP4 Therapeutics Corp

CAMP4 Therapeutics Corporation 是一家临床阶段的生物制药公司，率先发现和开发基于 RNA 的调节疗法，旨在上调基因表达和恢复健康蛋白质水平，以治疗多种遗传疾病。该公司正在利用其 RAP 平台推进一系列最初专注于代谢和中枢神经系统 (CNS) 疾病的项目，这些项目具有经过验证的疾病生物学和潜在的市场机会，因为受影响患者的需求尚未得到满足。其主要候选产品 CMP-CPS-001 有可能成为治疗尿素循环障碍的首个疾病改良疗法。CMP-CPS-001 旨在通过与 CPS1 特异性 regRNA 结合来扩增 CPS1（一种催化尿素循环第一步的关键酶）的表达，从而改善尿素循环活性。其 CNS 开发计划 CMP-SYNGAP 专注于解决 SYNGAP1 相关疾病的根本原因。