bluebird bio Inc

bluebird bio, Inc. 是一家生物技术公司。该公司专注于基于其慢病毒载体 (LVV) 基因添加平台研究、开发和商业化严重遗传疾病的潜在治愈性基因疗法。该公司销售三种基因疗法：ZYNTEGLO（betibeglogene autotemcel，也称为 beti-cel）、SKYSONA（elivaldogene autotemcel，也称为 eli-cel）和 LYFGENIA（lovotibeglogene autotemcel，也称为 lovo-cel）。ZYNTEGLO 是首个用于治疗需要定期输注红细胞的成人和儿童 β-地中海贫血患者的基因疗法。SKYSONA 用于减缓 4-17 岁男孩早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD) 的神经功能障碍进展。 LYFGENIA 已获 FDA 批准，用于治疗 12 岁或以上患有镰状细胞病 (SCD) 和有血管闭塞事件 (VOE) 病史的患者。该公司专注于寻求治愈性基因疗法。