Applied Therapeutics Inc

Applied Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司。该公司专注于开发一系列针对已验证的分子靶点的新型候选药物，以治疗高度未满足的医疗需求。该公司的主要候选药物 govorestat 是一种新型中枢神经系统渗透性醛糖还原酶抑制剂 (ARI)，用于治疗中枢神经系统 (CNS) 罕见代谢疾病，包括半乳糖血症、山梨醇脱氢酶 (SORD) 缺乏症和 PMM2-CDG。该公司还在开发一种新型强效 ARI AT-001，用于治疗糖尿病性心肌病 (DbCM)，这是一种致命的心脏纤维化。该公司已完成 I/II 期临床试验，评估 AT-001 对约 120 名 2 型糖尿病患者的疗效，未观察到与药物相关的不良反应或耐受性问题。临床前管线还包括 AT-003，这是一种口服时可穿过眼球后部的 ARI，用于治疗糖尿病视网膜病变。