종합 1-겸상 적혈구 치료제 임상 시험의 엇갈린 결과에 Agios 주가 급락

Siddhi Mahatole

11월19일 (로이터) - Agios Pharmaceuticals AGIO.O는 수요일 자사의 겸상 적혈구 질환 약물이 16세 이상의 환자를 대상으로 한 후기 연구에서 두 가지 주요 목표 중 하나를 충족했지만 통증 위기를 통계적으로 유의하게 감소시키지 못하여 아침 거래에서 회사 주가가 50% 하락했다고 밝혔다.

미타피바트는 헤모글로빈 수치를 개선했지만 겸상 적혈구 질환의 특징인 쇠약해지는 통증 에피소드인 겸상 적혈구 통증 위기를 줄이는 데 실패하여 연구의 두 가지 주요 목표 중 하나를 놓쳤다.

겸상 적혈구 질환에서는 일반적으로 둥글고 유연한 적혈구가 딱딱하고 낫 모양으로 변하여 작은 혈관에 끼어 심각한 통증 위기를 유발한다.

이 임상시험에서 미타피바트를 투여한 환자의 40.6%가 헤모글로빈이 의미 있게 상승한 반면 위약을 투여한 환자는 2.9%에 그쳤다.

또한 치료 후 환자가 일상 생활에서 느끼는 피로를 측정하는 피로 점수라는 2차 목표도 놓쳤다.

J.P. 모건의 애널리스트 테사 로메로는 "투자자들은 이 두 가지 평가변수가 모두 달성되기를 원했고, 따라서 결과가 기대에 미치지 못한 것으로 보고 있다"고 말하며 중증 통증 감소 목표가 "만장일치로 달성하기 더 어려운 것으로 여겨져 더 측정이 어려웠다"고 덧붙였다.

미타피바트를 복용한 환자 3명과 위약을 복용한 환자 2명이 임상시험 도중 사망했지만, 사망자 중 치료와 관련된 사망자는 없었다고 회사 측은 밝혔다.

피루킨드로 판매되는 미타피바트는 이미 미국에서 피루베이트 키나아제 결핍증 성인 치료제로 승인됐다.

Agios는 2026년 1분기에 FDA와 만난 후 겸상 적혈구 질환 치료제 미타피바트에 대한 미국 승인을 추진할 계획이라고 밝혔다.