사렙타, 유전자 치료의 차질로 인해 신약 파이프라인의 어려움이 가중되면서 하락세

11월04일 (로이터) - 근육 소모성 질환에 대한 두 가지 유전자 표적 치료제의 임상시험이 주요 목표를 달성하지 못하면서 회사의 치료 파이프라인에 대한 우려가 깊어지자 화요일 개장 전 Sarepta SRPT.O의 주가가 36% 하락했다.

최근의 좌절은 7월에 급성 간부전으로 3명의 환자가 사망한 후 사렙타의 가장 많이 팔린 유전자 치료제인 엘리비디스가 시장에서 잠시 퇴출된 이후 발생했다. 이 주식은 올해 들어 약 80%의 가치를 잃었다.

최신 시험 (link) 은 6~13세 듀센 근이영양증(DMD) 환자 225명을 등록하고 기능성 디스트로핀 단백질 생산을 돕는 포스포로디아미데이트 모폴리노 올리고머(PMO)라는 약물 계열에 속하는 카시머센과 골로디르센을 테스트했다.

베어드의 애널리스트들은 "이 연구의 실패는 유전자 치료와 현재 PMO 프랜차이즈 모두 규제, 지불자, 의사의 조사가 강화될 가능성이 높기 때문에 DMD 분야에서 사렙타의 어려움을 더욱 악화시키고 있다"라고 말했다.

듀센 근이영양증은 주로 남아에게 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, 시간이 지남에 따라 근육이 점진적으로 약화되는 질환이다.

RBC 캐피털 마켓의 글로벌 헬스케어 리서치 책임자인 브라이언 에이브러햄스는 "이번 실적이 완전히 놀라운 것은 아니지만, 기본 사업에 대한 불확실성을 더하고 있다"라고 말했다.

"파이프라인에 잠재력이 있을 수 있지만 의미 있게 움직이기에는 아직 초기 단계이다."

환자들은 96주 후 4계단을 오르는 데 수치상 이득을 보였지만, 그 차이는 통계적으로 유의미하지 않았다.

사렙타는 코로나19 팬데믹으로 인해 임상시험 참여와 데이터 수집에 차질이 생겨 결과에 영향을 미쳤을 가능성이 있으며, 미국 식품의약품청과 만나 현재 신속 승인을 정식 승인으로 전환하는 방안을 논의할 계획이라고 말했다.

이 회사는 월요일에 3억 9,940만 달러의 3분기 매출 (link) 을 기록하여 애널리스트들의 평균 예상치인 3억 3,870만 달러를 상회했다.