Precision BioSciences recibe el visto bueno de la FDA para una terapia génica contra el desgaste muscular
9 mar - Las acciones del desarrollador de fármacos Precision BioSciences DTIL.O suben un 10%, hasta los 5,09 dólares antes de la apertura del mercado.
La compañía dice que la FDA concedió la designación de Vía Rápida a su terapia experimental de Duchenne, PBGENE-DMD
La DMD es un raro trastorno genético que causa debilitamiento muscular progresivo y pérdida, principalmente en niños; PBGENE-DMD apunta a corregir errores genéticos comunes que causan la afección, dice la compañía.
La empresa afirma que tiene previsto iniciar un ensayo de fase intermedia en niños de 2 a 7 años para comprobar su seguridad y eficacia
La etiqueta de "vía rápida" de la FDA estadounidense pretende acelerar el desarrollo y la revisión de fármacos para enfermedades graves con necesidades médicas no cubiertas
Las acciones subieron ~9% en 2025
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