賽諾菲(SNY)罕見病藥物臨牀試驗全線達標 擬申報嬰幼兒適應症上市許可

金吾財訊 | 賽諾菲(SNY)於週二公佈旗下藥物Nexviazyme最新臨牀研究成果，該藥物針對6個月及以下、未經治療的嬰兒型龐貝病患兒開展三期臨牀試驗，順利達成預設主要終點。試驗數據顯示，受試患兒在接受52周治療後，可實現長期存活且無需依託有創通氣維持生命，驗證了藥物針對低齡嬰幼兒罕見病羣體的核心治療效果，爲適應症拓展提供了核心臨牀依據。

本次三期試驗不僅達成主要療效終點，所有次要終點指標也全部順利達標，其中包含關鍵的無呼吸機生存核心評估指標，全方位印證了藥物的治療穩定性與臨牀應用價值。從安全性表現來看，Nexviazyme整體耐受表現良好，試驗全程未出現與藥物治療相關的嚴重不良事件，也未發生受試患兒死亡案例，整體安全數據符合臨牀用藥標準，具備規模化臨牀應用的基礎條件。

試驗過程中僅出現輕度不良反應，全部受試者中有29.4%的參與者出現輸液相關反應，未對整體試驗結果與患兒健康造成嚴重影響。基於本次完整且達標的三期臨牀數據，賽諾菲計劃正式向美國監管機構提交申請，爭取獲批用於治療嬰兒型龐貝病，進一步拓寬藥物的臨牀適用人羣範圍。

公開用藥資質信息顯示，Nexviazyme此前已獲得美國市場審批，可用於治療一歲及以上的晚髮型龐貝病患者。本次臨牀突破將填補極低齡嬰兒型患者的用藥空白，完善藥物在龐貝病全年齡段患者的治療佈局，進一步鞏固賽諾菲在罕見病治療領域的產品競爭力與市場份額。