輝瑞(PFE)血友病新藥HYMPAVZI獲FDA擴大適應症批准

金吾財訊 | 輝瑞公司(PFE)宣佈，美國食品藥品監督管理局(FDA)已正式批准其創新療法HYMPAVZI(marstacimab-hncq)的擴大適應症申請。此次批准將該藥的治療人羣進一步延伸至12歲及以上伴有抑制物的A型或B型血友病患者；6至11歲伴或不伴有抑制物的兒童血友病患者。

值得注意的是，HYMPAVZI由此成爲全美首個也是目前唯一一個可用於6至11歲B型血友病兒童患者的非因子皮下注射預防性療法。本次申請前已獲得了FDA的優先審評資格，並在兒童B型血友病羣體中榮獲突破性治療藥物認定。

據介紹，作爲一種靶向組織因子途徑抑制物(TFPI)的創新機制藥物，HYMPAVZI無需補充缺失的凝血因子，而是通過調節人體天然抗凝機制來重新恢復凝血平衡。該藥採用預充式自動注射筆，患者只需每週進行一次簡單的皮下注射，且無需進行與常規治療相關的繁瑣實驗室監測，大幅減輕了患者及護理人員的醫療負擔。

輝瑞首席美國商業官兼執行副總裁阿米爾·馬立克表示：“這一里程碑標誌着輝瑞在推進血友病關懷領域的又一重大跨越。我們相信HYMPAVZI將成爲一種顛覆性的治療選擇，切實解決該領域長期未滿足的重大臨牀需求。”

目前，HYMPAVZI已在美、歐等40多個國家和地區獲批用於特定血友病人羣，輝瑞正繼續在全球範圍內積極推進該藥更廣泛適應症的監管審批。