美國FDA批準Denali兒童遺傳病療法

Sneha S K/Kunal Das

路透3月25日 - 美國食品和藥物管理局批準了Denali Therapeutics公司的DNLI.O療法，用於治療兒童罕見遺傳病，這是該公司在美國獲得的首個監管綠燈。

不過，該公司周三表示，該療法能否繼續獲得批準，可能取決於一項確證試驗對臨床療效的驗證。

Denali的股價上漲了8.4%，報22.74美元。

作為Avlayah銷售的這種酶替代療法，旨在治療亨特綜合征這種罕見遺傳病，該疾病在美國約影響500人，幾乎全是男性，並導致某些糖分子在大腦和體內堆積。

症狀包括發育遲緩、認知能力下降和行為異常。

每周輸注一次的Avlayah已被批準用於治療無症狀或有症狀的兒科患者的神經症狀。

Denali公司表示，一次性使用小瓶的上市價格為每150毫克5,200美元，並補充說該療法不久將在美國上市。

替代終點

加速批準的依據是一個替代終點（或替代措施），該終點追蹤了硫酸肝素的減少情況，硫酸肝素是一種糖分子，會因該疾病而積聚，並與器官損傷有關。

該機構表示，該終點很可能預測Avlayah的臨床療效，儘管Denali目前也正在進行一項同樣的試驗。

Wedbush的分析師勞拉-奇科（Laura Chico）說，這項批準預示著其他採用替代終點的項目將獲得成功。

以對替代終點持懷疑態度而聞名的普拉薩德（Vinay Prasad）領導下的FDA對罕見病治療藥物的審批採取了更為強硬的立場 (link)。

不過，普拉薩德將於4月底離開該機構 (link)。

Avlayah的批準包括該機構最為嚴重的一種盒裝警告，即嚴重過敏反應。

自2006年以來，武田製藥的Elaprase一直是美國食品及藥物管理局批準的唯一一種酶替代療法，但它只針對身體症狀。