基因編輯藥物有望治療罕見肺病和肝病，Beam Therapeutics公司股價上漲

3月25日 - 生物技術公司Beam Therapeutics BEAM.O股價盤前上漲12%至27.01美元

該公司稱其實驗性基因編輯藥物BEAM-302在一項針對α-1抗胰蛋白酶缺乏症的早期研究中取得了令人鼓舞的結果，α-1抗胰蛋白酶缺乏症是一種可損害肺部和肝臟的罕見遺傳性疾病。

單次劑量為 60 毫克，可使患者的肺保護性蛋白在長達 12 個月的時間內保持在健康水平以上，並大幅減少有害的突變蛋白

藥物耐受性良好，出現輕度至中度副作用，且在29名患者中未發現嚴重的安全性問題 - BEAM

公司表示計劃在 2026 年下半年開展一項後期研究；美國 FDA 可能會根據生物標誌物數據考慮加速審批。

2025 年股價上漲約 12%