獨家-美國 FDA 高層內部推動加快對禮來減肥藥的判決

Patrick Wingrove/Dan Levine

路透12月12日 - 路透看到的文件顯示，在禮來公司要求加快時限之後，美國食品和藥物管理局的領導在內部要求審查人員加快對禮來LLY.N試驗性減肥藥的評估。

根據這些內部文件，FDA局長辦公室表示，它希望根據一項新的快速審查途徑，將審查人員檢查禮來減肥藥和其他藥物申請是否有足夠材料的時間從60天縮短到一周。

經過內部推敲後，專員辦公室表示可能會根據申請的複雜程度將申報審查時間縮短至兩到三周，但路透無法證實是否有可能實施任何改變，而且情況一直在快速發展。

文件顯示，如果新的時間表獲得通過，禮來最早可在3月28日對其藥片作出裁決，比審查人員設定的5月20日最後期限提前。諾和諾德NOVOb.CO預計將在12月或1月推出其減肥藥。

諾和諾德和禮來目前在利潤豐厚的肥胖症治療市場上占據主導地位，據分析師估計，到2030年代初，該市場的年銷售額將達到1500億美元，它們的高效藥物旨在模擬抑制食欲的GLP-1激素。

在一項後期研究中，禮來公司的藥物幫助患者減輕了 12.4% 的體重。在另一項試驗中，諾和諾德的藥物使體重減輕了 16.6%。

食品藥品管理局局長的 "國家優先券 "計劃於今年 6 月啟動，旨在為對公共健康或國家安全有重大影響的藥物提供快速通道。迄今為止，該機構已發放了 15 張代金券，承諾在一到兩個月內完成審查，而通常需要 10 到 12 個月。

然而，除非縮短整個審查時間，否則食品及藥物管理局局長的憑單計劃將給予 orforglipron 與現有優先審查程序相同的 6 個月時間。美國食品和藥物管理局局長馬蒂-馬卡里（Marty Makary）承諾加快藥品和其他產品的上市速度。

禮來公司要求快速審查

作為與特朗普政府 (link)，禮來於11月獲得了肥胖藥orforglipron的優惠券，以降低政府項目和現金支付患者的減肥藥價格。禮來公司首席執行官大衛-里克斯（David Ricks）當天表示，他預計將在3月份做出決定。

文件顯示，禮來從那時起就要求迅速進行審查，首先要求60天的審查期，目標批準日期為1月。文件顯示，雖然這家總部位於印第安納波利斯的製藥商承認 FDA 擁有獨立決策權，但該公司在與 FDA 工作人員的溝通中也強調了它與白宮的交易。

然而，FDA 的審查人員設定了 180 天的期限，目標決策日期為 5 月 20 日。禮來公司隨後主張在 3 月 30 日作出裁決，因為它已經準備好了一份完整的申請，允許在進行申報評估的同時進行技術和標簽審查。

禮來公司說，FDA 從未表示在新計劃下需要一個申報期來檢查材料是否充足。但文件顯示，FDA 的審查人員仍維持了更長的 180 天時間表。

據 FDA 網站稱，FDA 要求公司在根據專員憑單計劃提交最終申請前至少 60 天提交化學、生產數據和標簽草案。根據法律規定，審查人員必須在 60 天內對任何最終提交的藥物進行評估，而 FDA 曾表示，根據新的憑單計劃，其最終審查需要兩個月左右的時間，因此總的時間為六個月。

但文件顯示，本周一，FDA 副首席醫療官 Mallika Mundkur 告訴工作人員，局長辦公室希望將申報評估時間從 60 天縮短到一周。

目前還不清楚是什麼促使局長辦公室縮短申報評估時間，也不清楚禮來公司的藥物是否會在 3 月份之前獲得批準。

禮來公司的一位發言人說，該公司的藥品之所以被選中，是因為它具有創新性，能夠滿足未得到滿足的公共衛生需求，而且與該公司提高可負擔性的工作重點相一致。該發言人說，他們希望 FDA 對 orforglipron 的效益和風險數據進行全面審查，並做出以科學為基礎的決定。

美國衛生與公眾服務部發言人安德魯-尼克松（Andrew Nixon）說，憑單計劃旨在解決關鍵的國家衛生優先事項，同時不影響安全性。

"FDA 的審查人員對所有申請採用相同的標準和流程，通過 CNPV 計劃提高效率的努力不會改變該機構的獨立性或其對嚴格審查的承諾，"尼克松說。

局長任命憑單計劃委員會

與國會制定了明確規則的其他 FDA 審批途徑不同，局長的憑單計劃未經測試，沒有制定監管措施。

其他入選該計劃的藥物包括諾和諾德公司的高劑量版Wegovy、Disc Medicine公司的卟啉症藥物bitopertin和Regeneron公司治療耳聾的REGN.O DB-OTO。一些候選公司受邀參加，另一些則提出了申請。

上周，馬卡里成立了FDA內部審查委員會，負責評估該計劃下的藥物，並向首席副局長提出建議。委員會成員包括來自 Makary 辦公室的人員，以及 FDA 藥物部門負責人 Tracy Beth Hoeg 和 Vinay Prasad。文件顯示，Makary 是該小組的主席，但不參與投票。

一位未被授權公開發言的 FDA 消息人士說，快速的審查時限和政治審批程序令人震驚。

"這位消息人士說："這種做法將使美國人面臨風險。"對速度而非質量的要求，確實有可能導致安全性或有效性問題得不到應有的重視，或者被完全遺漏"。