諾華製藥盤前重挫13%，DM1藥物III期試驗未達到主要終點

TradingKey - 美東時間週二盤前，諾華（NVS）股價下跌約 13%，公司用於治療 1 型強直性肌營養不良症 (DM1) 的實驗性藥物 del-desiran 在 III 期臨床試驗中未達到主要終點，成為諾華一週內遭遇的第三次臨床研發挫折。

來源：TradingView

諾華公布的 HARBOR 研究結果顯示，與安慰劑相比，del-desiran 未能顯著改善患者的影片手部張開時間 (vHOT)。該指標主要用於評估患者握拳後重新張開手掌的速度，以反映 DM1 患者的手部肌強直程度。

儘管主要終點失利，公司表示，在部分次要終點和探索性分析中仍觀察到臨床活性訊號，藥物安全性也與先前披露的數據基本一致。諾華將繼續分析完整試驗結果，並與監管機構溝通，以決定 del-desiran 專案下一步的開發方向。

Del-desiran 是諾華透過約 120 億美元收購 Avidity Biosciences 獲得的三項抗體寡核苷酸偶聯藥物之一，也是這筆交易中較受關注的後期管線資產。由於該藥先前已獲得美國食品藥物管理局授予的孤兒藥、快速通道和突破性治療資格，此次 III 期試驗失敗明顯削弱了市場對其商業化前景的預期。

這也是諾華短期內再度遭遇研發打擊。先前，公司用於降低脂蛋白 (a) 相關心血管風險的 pelacarsen 未能在 III 期試驗中減少主要心血管事件，部分自體免疫疾病 CAR-T 研究也因安全問題暫停。

連續出現不利結果，使投資人重新評估諾華後期管線的成功率，以及收購專案能否彌補 Entresto 等核心藥物專利到期帶來的成長壓力。