诺华制药盘前重挫13%，DM1药物III期试验未达到主要终点

TradingKey - 美东时间周二盘前，诺华制药（NVS）股价下跌约13%，公司用于治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）的实验性药物del-desiran在III期临床试验中未达到主要终点，成为诺华一周内遭遇的第三次临床研发挫折。

来源：TradingView

诺华公布的HARBOR研究结果显示，与安慰剂相比，del-desiran未能显著改善患者的视频手部张开时间（vHOT）。该指标主要用于评估患者握拳后重新张开手掌的速度，以反映DM1患者的手部肌强直程度。

尽管主要终点失利，公司表示，在部分次要终点和探索性分析中仍观察到临床活性信号，药物安全性也与此前披露的数据基本一致。诺华将继续分析完整试验结果，并与监管机构沟通，以决定del-desiran项目下一步的开发方向。

Del-desiran是诺华通过约120亿美元收购Avidity Biosciences获得的三项抗体寡核苷酸偶联药物之一，也是这笔交易中较受关注的后期管线资产。由于该药此前已获得美国食品药品监督管理局授予的孤儿药、快速通道和突破性疗法资格，此次III期试验失败明显削弱了市场对其商业化前景的预期。

这也是诺华短期内再度遭遇研发打击。此前，公司用于降低脂蛋白（a）相关心血管风险的pelacarsen未能在III期试验中减少主要心血管事件，部分自身免疫性疾病CAR-T研究也因安全问题暂停。

连续出现不利结果，使投资者重新评估诺华后期管线的成功率，以及收购项目能否弥补Entresto等核心药物专利到期带来的增长压力。