美国食品及药物管理局批准基因疗法治疗致命的儿童疾病后，Rocket Pharma 公司股价上涨

3月27日 - 药物开发商 Rocket Pharmaceuticals RCKT.O 股价盘前上涨 12.58% 至 5.28 美元

该公司称，美国食品和药物管理局批准了 (link) 其一次性基因疗法 Kresladi，用于治疗一种罕见的儿童免疫疾病。

该公司称，该疗法是美国食品和药物管理局批准的首个针对儿童患者的疗法。

该药物旨在治疗严重的白细胞粘附缺陷-I，这种疾病使患者极易受到严重感染，而且在幼儿期如果不治疗极有可能死亡。

美国食品和药物管理局基于一个衡量免疫细胞功能改善情况的替代终点，批准了该药物的加速审批。

批准的依据是一项早中期试验，该试验显示，12个月的存活率为100%，没有出现与治疗相关的严重副作用，严重感染率大幅下降。

2025 年，RCKT 的股价下跌了 72% 以上