Karyopharm 的药物达到了血癌试验的两个目标之一

Puyaan Singh/Sahil Pandey

路透3月24日 - Karyopharm Therapeutics KPTI.O周二表示，在一项针对罕见血癌患者的晚期研究中，该公司的疗法使脾脏体积明显缩小，但只达到了两个主要目标之一。

结果喜忧参半，该公司股价在下午的交易中下跌了 16%。

骨髓纤维化是一种血癌，会造成骨髓瘢痕、脾脏肿大和进行性贫血。

在这项有353名患者参加的试验中，半数患者在服用Karyopharm公司的药物Xpovio和Incyte公司的INCY.O Jakafi 24周后，脾脏大小至少缩小了35%。相比之下，在单独服用Jakafi的患者中，只有28%的患者的脾脏大小有类似的缩小。

然而，联合用药未能达到研究的第二个主要目标，即症状改善的统计意义上的显著性。

Cantor Fitzgerald 的索鲁齐迪斯（Yanni Souroutzidis）说："考虑到监管部门对症状改善的重视，我们认为 FDA 批准的可能性微乎其微。

虽然该公司表示对未能达到目标感到失望，但该研究的主要研究者约翰-马斯卡伦哈斯（John Mascarenhas）指出，期望在24周的时间框架内症状得到改善可能是不现实的。

"Mascarenhas在与分析师的电话会议上说："更深层次的脾脏反应才是我们真正感兴趣的终点。

Karyopharm公司还表示，联合用药可能有助于延长患者的寿命，初步分析表明，与单独使用Jakafi相比，患者的死亡风险降低了50%以上。

该公司表示，它计划与美国食品药品管理局会面，讨论研究结果和潜在的批准申请。

加拿大皇家银行资本市场（RBC Capital Markets）分析师布莱恩-亚伯拉罕（Brian Abrahams）对该公司的前景表示乐观。"数据显然还不完善，但在脾脏、存活率和疾病改变的暗示之间，我们相信这里有足够的证据来证明监管讨论是有必要的。"

Xpovio 于 2019 年首次获得 FDA 批准，可用于治疗其他血癌，如骨髓瘤和淋巴瘤。

据 Karyopharm 公司称，骨髓纤维化影响着美国约 2 万人。