美国 FDA 拒绝批准 Corcept 公司治疗罕见荷尔蒙失调症的药物

Sneha S K/Sahil Pandey

路透12月31日 - 美国食品和药物管理局拒绝批准Corcept Therapeutics公司CORT.O用于治疗一种罕见激素紊乱的药物，该公司周三表示。

这家制药公司的股价下跌了48%，报收于36.41美元。

该公司说，如果Corcept公司不提供更多的有效性证据，美国食品和药物管理局就无法对这种被称为relacorilant的激素阻断口服疗法进行有利的效益-风险评估。

该公司正在寻求批准relacorilant作为皮质醇过多症继发性高血压患者的治疗药物。

"Truist 分析师 Joon Lee 说："FDA 要求提供更多数据，可能需要进行更多试验，这将大大降低 Corcept 在库欣病方面的前景。

皮质醇分泌过多症又称库欣综合征，是人体暴露于高皮质醇活性时发生的。

Corcept 公司提交的试验数据显示，relacorilant 能改善皮质醇过多症的各种体征和症状。

"Corcept公司首席执行官约瑟夫-贝拉诺夫（Joseph Belanoff）说："我们将尽快与美国食品及药物管理局会面，讨论未来的最佳发展道路。

皮质醇分泌过多症的主要症状包括肩膀间的脂肪驼峰、圆脸以及皮肤上的粉色或紫色妊娠纹。库欣病患者还会出现糖尿病、高血压、肌肉无力和免疫抑制等症状。

Relacorilant 是一种选择性皮质醇调节剂，旨在阻断皮质醇的作用，同时避免某些脱靶激素效应。

"Lee补充说："鉴于该公司曾有机会在中期和晚期审查中解决FDA关注的问题，目前还不清楚任何进一步的对话能否在不进行额外试验的情况下解决审查问题。

Corcept公司还在研究这种药物对卵巢癌和前列腺癌等多种严重疾病的治疗效果。它的另一种名为 Korlym 的药物已被批准用于治疗内源性库欣综合征成人患者因皮质醇分泌过多引起的高血糖。

其他获准治疗库欣综合征的药物包括Recordati公司RECI.MI的Isturisa和Xeris Biopharma公司XERS.O的Recorlev。