骨病药物未能降低骨折率，Ultragenyx股价暴跌

Sneha S K

路透12月29日 - Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O周一表示，后期研究显示 其治疗一种遗传性骨病的药物未能减少每年的骨折数量，这使其股价暴跌 43.5%，创下历史新低。

这家制药商正在 与英国合作伙伴Mereo BioPharma公司 >合作 ， 在两项后期研究中 对成骨 不全症的儿童和年轻成人患者 进行名为setrusumab的实验性治疗测试。

成骨不 全症是一组影响骨代谢的遗传性疾病， 会使骨骼变得更脆，从而导致骨折率居高不下。症状从轻微到严重不等 。

该公司表示，与安慰剂 或双磷酸盐类药物相比，setrusumab 未能达到显著降低年化临床骨折率的主要目标，而双磷酸盐类药物主要用于治疗影响骨密度的疾病。

然而，Ultragenyx公司表示，该药物在两项后期研究中都达到了改善骨矿物质密度的次要目标。

"首席执行官埃米尔-卡基斯（Emil Kakkis）说："鉴于我们的二期研究数据前景良好，而且成骨不全症患者缺乏获批的治疗方案，我们对这些结果感到惊讶和失望。

Truist 公司分析师 Joon Lee 说，尽管取得了中期研究结果，但该公司一直对 setrusumab 治疗成骨不全症持怀疑态度。

Ultragenyx公司将分析 这两项研究的数据 ，包括骨折以外的其他骨健康和临床终点数据，以评估下一步行动。

该公司还在评估其计划中的业务，以大幅削减成本。Lee说，成本削减计划意味着成骨不全症项目的终结。

Setrusumab旨在阻断骨形成的负调控因子硬骨素，从而增加成骨 不全症患者的新骨形成、骨矿物质密度和骨强度。