美国 FDA 扩大血液病药物批准范围，Agios 制药公司股价大涨

Siddhi Mahatole

路透12月24日 - 在美国食品和药物管理局批准扩大Agios Pharmaceuticals AGIO.O治疗一种血液疾病药物的使用范围后，该公司股价周三大涨近16%。

该公司周二晚些时候说，这种化学名为米他匹伐、商标为Aqvesme的药物被批准 作为第一种口服治疗 药物，用于治疗非输血依赖型和输血依赖型α-或β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种遗传性血液疾病，会影响人体产生血红蛋白和健康红细胞的能力。

在实施必要的安全计划后，Aqvesme 预计将于下月下旬上市。

该药将对肝细胞损伤或肝细胞损伤发出盒装警告，并要求在治疗的前 24 周内每四周进行一次肝功能检测。标签还将建议肝硬化患者不要使用。

至少有两位分析师表示，标签和要求符合预期。

该公司首席财务官塞西莉亚-琼斯（Cecilia Jones）在周三的分析师电话会议上表示，每名患者每年的药价约为 42.5 万美元。

"这比 Pyrukynd 公司 33.5 万美元的批发收购成本价略高。Cantor 公司分析师埃里克-施密特（Eric Schmidt）说："我们原本预计的是平价。

该药的品牌名称为 Pyrukynd， 已于 2022 年获得美国食品及药物管理局批准，用于治疗丙酮酸激酶缺乏症成人患者的低红细胞计数。

"Truist分析师格雷戈里-伦扎（Gregory Renza）说："在现有mitapivat特许经营权的基础上，该药物的获批将带来额外3.2亿美元的峰值收入机会。

该公司的目标人群是美国约 6,000 名成年地中海贫血患者，其中约 4,000 人在上市时可得到治疗。

最新的批准是基于一项后期研究，在这项研究中，与安慰剂相比，接受该药物治疗的患者的血红蛋白反应出现了统计学意义上的显著增加。