美国 FDA 暂时搁置治疗罕见心脏病的 Tenaya 基因疗法试验

路透11月7日 - Tenaya Therapeutics TNYA.O周五表示，美国食品和药物管理局已经暂停了其针对一种罕见遗传性心脏病的实验性基因疗法的临床试验。

该公司股价在延时交易中下跌了 20% 以上。

这项早中期试验正在对Tenaya公司的TN-201疗法进行测试，测试对象是与MYBPC3基因突变有关的肥厚型心肌病患者。这种病会导致心肌异常增厚，降低有效泵血的能力。

FDA 要求修改试验方案，以规范患者监测和免疫抑制药物的管理，免疫抑制药物有助于防止机体排斥基因疗法。

特纳亚公司说，FDA的决定主要是基于试验的独立安全委员会在2025年夏天审查过的数据。该委员会认为 TN-201 的安全性是可以接受的，并允许试验扩大两个不同剂量水平的入组人数。

该公司表示，迄今为止，该基因疗法的耐受性总体良好，自夏季审查以来没有出现新的重大安全问题，并补充说，该公司正在与美国食品药品管理局合作解决这些问题，并计划在试验基地的方案变更到位后重新开始给患者用药。

Tenaya公司预计，此次搁置不会推迟其计划的数据发布或该疗法的整体开发时间表。