独家-消息人士称，美国 FDA 将要求 Sarepta 停止运输基因疗法 Elevidys

Bhanvi Satija

路透7月18日 - 一位熟悉内情的消息人士周五告诉路透，美国食品和药物管理局正计划要求Sarepta Therapeutics SRPT.O自愿停止其基因疗法Elevidys的所有发货。

Sarepta的 股票在短暂停牌后暴跌超过40%，跌至12.81美元，创下九年多来的最低水平 。

该 公司 的一位发言人 说，制药商 尚未收到正式要求。

今年早些时候 ，两名接受了 美国批准的用于治疗肌肉萎缩性疾病杜氏肌营养不良症的基因疗法 Elevidys 的十几岁男孩死亡 ，此后该机构对 Sarepta 公司的审查更加 严格。

周五早些时候，Sarepta 公司披露了第三位患者的死亡病例，他是一位 51 岁的肢腰肌营养不良症患者，曾接受过该公司的实验性 基因疗法 SRP-9004。

与两名青少年一样，他也死于急性肝功能衰竭，而且不能行走，即无法独立行走。今年 6 月，Sarepta 公司停止 向这类患者发货。

华尔街 分析师称，鉴于两种疗法使用的是同一种被称为腺相关病毒载体的传递载体，第三例死亡可能会加剧患者对使用 Elevidys 的犹豫。

消息人士周五告诉路透 ，该公司正在修改 Elevidys 的标签，FDA 将见证这一修改的完成。

当天早些时候， FDA局长马蒂-马卡里（Marty Makary）在接受彭博新闻社采访时说，他正在 "认真研究 "Sarepta公司的基因疗法是否应该继续在市场上销售。

管理层信誉

在周五的投资者电话会议上， Sarepta公司面对分析师的尖锐提问，为什么没有在本周早些时候披露最近的患者死亡事件。

首席执行官道格-英格拉姆（Doug Ingram）说，这件事对于周三以公司重组为 重点的最新进展来说 "既不重要，也不核心"。

英格拉姆 说："这一事件发生在一项已经完成所有剂量的试验中，"他补充说，不继续进行研究的决定与患者的死亡无关。

该公司还表示，肝脏问题并不是该研究中新的安全信号，该研究是其现已停滞的肢腰肌营养不良症(LGMD) 基因治疗项目的一部分。

本周三，Sarepta 公司以财务原因为由，宣布裁员 500 人 并 削减 LGMD 项目。尽管有分析师询问安全性问题，但该公司当时 并未提及 患者死亡事件。

Sarepta 在周五的投资者电话会议上重申了其决定的财务基础，但包括 BMO Capital Markets 在内 的一些分析师警告说，这可能会损害管理层的信誉。

至少有两位分析师询问 Sarepta 公司的基因治疗项目是否还发生过其他死亡事件。该公司表示，除了已披露的三起死亡病例外，没有发现其他死亡病例。

"我们历来是一个非常透明的组织。如果 Elevidys 的风险状况发生变化，我们首先会与医生和患者分享，然后当然也会与投资者分享，"Ingram 说。