独家-消息人士称，美国 FDA 将要求 Sarepta 停止所有基因疗法 Elevidys 的发货

Bhanvi Satija

路透7月18日 - 一位熟悉内情的消息人士周五告诉路透，美国食品和药物管理局将要求Sarepta Therapeutics SRPT.O主动停止其基因疗法Elevidys的所有发货。

该公司股价在短暂停牌后扩大跌幅，下午交易中下跌近35%。

美国食品和药物管理局（FDA）的要求是在两名接受了 Elevidys 基因疗法的十几岁男孩死亡之后提出的，这种基因疗法在美国被批准用于治疗一种叫做杜氏肌营养不良症的肌肉萎缩疾病。

这两名男孩都是不能行走的患者，或者说是不能独立行走的患者，Sarepta 公司已于今年 6 月停止向这一患者群体供应该疗法。

Sarepta 公司没有立即回应路透的置评请求。

周五早些时候，该公司 披露了另一名接受其实验性基因疗法的患者死亡 (link)，加深了投资者对其疗法使用情况的担忧。

一名51岁的男子参加了其基因疗法SRP-9004的早期试验，用于治疗肢腰肌营养不良症(LGMD)，上个月死于急性肝功能衰竭。

美国食品和药物管理局局长马蒂-马卡里（Marty Makary）在 接受彭博新闻社 采访时说 ，他正在 "认真研究 "Sarepta公司的基因疗法是否应该继续在市场上销售。