券商观点：Denali首获FDA批准，罕见病审批现监管灵活性

3月26日 - 美国食品和药物管理局周三批准了 (link) Denali Therapeutics公司治疗儿童罕见遗传性疾病的DNLI.O疗法，这是该制药商在美国首次获得监管绿灯。

批准缓解了投资者的担忧

William Blair("跑赢大盘") 称，批准确实表明对罕见病的监管具有灵活性，考虑到 FDA 的不稳定性和投资者的怀疑态度，这可能会成为该行业的一个利好因素。

TD Cowen("买入") 称，在 FDA 延期三个月并存在不确定性之后，该批准应该是一个值得欢迎的消息；"对投资者来说可能是一个值得欢迎的宽慰"。

Jefferies("买入"，目标价：40 美元) 称，尽管 Regenxbio 公司 (link) 治疗亨特综合征的基因疗法 RGX-121 遭到拒绝，但该批准仍在普遍预期之中，并称该决定对 DNLI 而言 "仍在降低风险"。

BTIG("买入"，目标价：38 美元) 称，这一批准为 DNLI 获得复杂药物的批准提供了明确的途径，现在它可以利用这一途径快速推进其管线的其他部分。

Evercore ISI("跑赢大盘"，目标价：31 美元) 称该公司的治疗药物 Avlayah 获批是 "众望所归"，并称其标签支持更广泛的儿科亨特综合征机会