美国新药价格四年翻番，罕见病日益受到关注

Deena Beasley

路透5月22日 - 路透的一项分析发现，与2021年相比，去年美国新上市药品的价格增长了一倍多，因为公司利用科学进步开发出了更多治疗罕见病的药物，而罕见病的价格通常很高。

根据路透对 45 种药品的调查，2024 年新药的年上市价格中位数超过 37 万美元。

根据《美国医学会杂志》上发表的一项基于相同标准的研究，2021年，截至7月中旬首次上市的30种药物的价格中位数为18万美元。2023年，上市价格中位数为30万美元 (link)，2022年为22.2万美元 (link)。

即使在美国政府试图控制处方药成本的同时，药品价格也在不断上涨。对于特朗普（Donald Trump (link)）总统来说，药品定价已成为一个民粹主义问题，他曾呼吁制药商将美国的药品价格 (link)，使之与其他高收入国家一致，因为这些国家的药品价格要低得多。

南加州大学医药与卫生经济学教授威廉-帕杜拉（William Padula）说，没有迹象表明这一趋势会放缓--至少在降低新疗法开发成本方面取得进展之前是这样。

"帕杜拉说："多年来，我们已经有了很好的技术和解决方案来治疗很多人的常见病，比如高胆固醇、高血压，以及治疗更常见的癌症。他说，对于罕见病来说，患者人数较少，"因此每个疗程的价格会上升"。

根据伊克维亚人类数据科学研究所（Iqvia Institute for Human Data Science）的数据，针对孤儿病（即受影响的美国人少于20万）推出的药物比例从2019年的51%上升到2024年的72%。40%以上的孤儿病药物用于肿瘤治疗。

其他28%的孤儿药包括针对更多人群的药物，如精神分裂症药物Cobenfy，由百时美施贵宝BMY.N销售，上市价格为每年22500美元。

行业领先的贸易组织--美国药品研究与制造商协会（Pharmaceutical Research and Manufacturers of America）表示，关注治疗罕见病的药物的上市价格 "忽略了这些药物对处方药总体支出、医疗成本和患者价值的贡献这一更广泛的背景"。

关注科学

2003 年完成的人类基因组解码为更好地了解罕见病的基因和生物学基础铺平了道路，从而推动了医学科学的进步。

药品生产商获得了投资罕见病研究的激励措施，包括更长的市场独占期，部分原因是潜在的销售量可能有限。 波士顿咨询公司预测，2024 年新上市的药物将达到年销售额 600 亿美元的峰值，大大低于过去的平均水平，原因是没有出现巨无霸药物，巨无霸药物是指年销售额超过 100 亿美元的药物。

FDA 去年批准了 57 种新型药物，其中包括该机构生物部门的 7 种新型细胞和基因疗法。2023 年，该机构将批准 55 种药物和 17 种新型生物制剂。 路透调查了去年上市的 45 种新药的生产商。价格分析不包括成像剂、疫苗、间歇性使用的药物（如抗菌药）以及尚未商业化的产品。

Zevra Therapeutics公司的ZVRA.O Miplyffa用于治疗C型尼曼镰状细胞病，这是一种遗传性代谢紊乱，美国约有900人被诊断出患有这种疾病。

Orchard Therapeutics公司的Lenmeldy基因疗法用于治疗一种影响大脑和神经系统的罕见遗传性疾病，该疗法去年以425万美元的创纪录高价一次性推出。

辉瑞公司PFE.N的血友病基因疗法Beqvez在2024年的定价为350万美元，但不到一年后，该公司就以需求疲软为由将 (link)。

制药公司表示，新药具有节约成本的价值，包括可能减少急诊就诊和住院时间，而且一些使用基因编辑的疗法还有可能治愈疾病。 制药商还强调，他们并不确定医保计划中由患者承担的那部分药费。

许多公司提供储蓄卡和其他计划以减少自付费用，而保险公司可以从制造商的清单价格中获得折扣和回扣，尤其是在有竞争性疗法的情况下。