As ações da Ultragenyx disparam após a FDA aceitar o pedido de comercialização de sua terapia para doenças raras

2 Abr -

As ações da farmacêutica Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O sobem 1,96%, para US$ 21,84

A empresa afirma que a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês) aceitou analisar seu pedido reapresentado de aprovação acelerada para o UX111, sua terapia gênica para uma doença genética rara.

Os dados atualizados de longo prazo apresentados no documento incluem até oito anos de acompanhamento e demonstram benefício contínuo em todas as medidas clínicas e biomarcadores, com um perfil de segurança aceitável.

Afirma que, se aprovado, o UX111 seria o primeiro tratamento aprovado para a síndrome de Sanfilippo tipo A, uma doença rara em crianças pequenas que causa danos cerebrais graves e morte prematura.

UX111 é uma terapia genética de dose única, desenvolvida para tratar a deficiência enzimática subjacente que causa a doença - RARE

Afirma que a FDA deverá tomar uma decisão até 19 de setembro de 2026.

As ações da RARE caíram mais de 45% em 2025