Ações da Ultragenyx sobem após FDA autorizar testes em humanos para medicamento de doença muscular rara

30 Mar - As ações da farmacêutica Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O sobem 2%, para US$ 19,76, no pré-mercado.

A empresa afirma que a FDA (Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA) aprovou seu pedido para iniciar testes em humanos do UX016 para miopatia GNE, uma doença muscular hereditária rara que causa piora da fraqueza muscular e incapacidade.

Não existem tratamentos aprovados para a doença, que afeta cerca de 10.000 pessoas em mercados comercialmente acessíveis, segundo informações da empresa.

A empresa planeja um ensaio clínico de fase inicial a intermediária a partir do segundo semestre de 2026, recrutando cerca de 24 adultos nos Estados Unidos.

O UX016 visa substituir o ácido siálico, um açúcar que os pacientes não conseguem produzir em quantidade suficiente, e foi desenvolvido para atingir melhor o tecido muscular - RARE

O ensaio clínico terá duração de até 48 semanas e é financiado por grupos de pacientes e apoio filantrópico, segundo informações da empresa.

As ações caíram cerca de 45% em 2025